Progetti in corso

PROGETTO INIZIALE  di HELP3 ( 2014-2017) : diminuire l’elevata mortalità infantile dovuta all’anemia a cellule falciformi (ACF) in aree dell’Africa subsahariana.

Punto di forza del progetto HELP3  è stato quello di sviluppare un’efficace collaborazione nei Paesi in via di sviluppo   grazie al supporto scientifico-professionale  di alcuni operatori (medici-infermiere/i) di HELP3 e dell’Ospedale  Universitario S. Gerardo di Monza (OSGM) , Centro d’eccellenza  nazionale nella cura di  gravi malattie ematologiche dell’infanzia .

FINALITA’ PRIMARIA DELL’INIZIALE  PROGETTO HELP3
Abbiamo concentrato  inizialmente la nostra attenzione  all’anemia a cellule falciformi (=ACF)  grave emoglobinopatia (ereditaria)  particolarmente frequente nell’Africa subsahariana dove  ogni anno 1 neonato su 100 ne è affetto , che è nota per essere 10 volte  più frequente di  leucemie/tumori in età pediatrica e purtroppo non ancora oggetto d’attenzione da parte dei sistemi sanitari africani tanto che è causa  di morte nel 90% dei bambini che ne sono affetti.
Nella sola Tanzania si è calcolato che ogni anno muoiono 10.000 bambini/e affetti/e da ACF. La sintomatologia tipica è rappresentata da episodi ischemici a livello dei ”microcircoli vascolari” con evidenza di “stroke cerebrale”, “ sindromi dolorose  acute polmonari”, “ necrosi ossee” , ulcere agli arti inferiore,priapismo acuto, “insufficienza renale”…., problematiche tutte invalidanti  per la qualità di vita  e responsabili di prognosi infausta.

CONTESTO e BENEFICIARI del PROGETTO
Cinque  gli Ospedali nei quali abbiamo voluto intervenire (uno in Uganda e quattro in Tanzania) aventi  in carico  in tutto circa 7000 bambini affetti da ACF  di cui solo  70 risultavano curati adeguatamente prima del nostro intervento
**Beneficiari diretti dell’intervento diagnostico da parte di HELP3 : l’ospedale S. Gemma (Miyuji, Dodoma) e Mnazi Mmoja (Zanzibar) ancora oggi  privi di strumenti diagnostici standard (Elettroforesi della Emoglobina)
**Beneficiari Diretti dell’intervento terapeutico  da parte di HELP3 :  250 pazienti con ACF in età pediatrica , qui specificati :

In TANZANIA :  St. Gemma council designated Hospital – Miyuji- DODOMA : 75 pazienti ; W. Bugando  Medical Center, University – MWANZA : 50 pazienti; Muhimbili University hospital –Dar Es Salaam:50 pazienti  e  Mnazi Mmoja referral hospital, Zanzibar :  25 pazienti )
in UGANDA : St. Mary’s Hospital-Lacor, GULU: 50 pazienti
STRATEGIA d’INTERVENTO  nel biennio  2015 – 2017
* Supporto  economico per l’acquisto  e distribuzione gratuiti del farmaco IDROSSIUREA  a 250 bambini con ACF; tale farmaco è riconosciuto essenziale  anche dall’OMS per  migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita  dei bambini affetti da ACF
** Fornitura nel 2015  di un DATA BASE per seguire il decorso clinico dei pazienti e l’aderenza alla terapia (=sistema di  informatizzazione della cartella clinica)
** Supporto professionale/scientifico per la formazione del personale locale medico-infermieristico creando una “metodologia” di lavoro e di valutazione comune (Linee guida comuni, istituzione di un Registro dei  pazienti grazie al Data base )
** Supporto per il potenziamento del laboratorio per la diagnosi della ACF
** Una continua ricerca di sinergie da parte di HELP3 con altre Associazioni/ONG/Fondazioni operanti da anni  in particolare in Tanzania  con l’obiettivo di sostenere ed implementare la sostenibilità della nostra iniziativa
** Realizzazione  dal 2017 in poi di un “DATA BASE “ più evoluto   per la registrazione  “on line” dell’attività negli Ospedali che partecipano al nostro progetto e per  valutare l’epidemiologia e l’andamento clinico della ACF. Tale attività si è potuta realizzare grazie soprattutto al contributo professionale della  Onlus “informatica solidale” (Milano) .

RISULTATI :
Il primo risultato tangibile è stato quello di aver avviato in 4 dei 5 Ospedali partecipanti  un Servizio Ambulatoriale (day hospital) dei pazienti con ACF permettendo la sorveglianza e la cura sistematica degli stessi come prima non era mai avvenuta ( solo il Muhimbili Hospital di DAR ES Salaam ne era dotato in quanto Centro di riferimento per tale malattia in Tanzania)
Successivo risultato  riguarda  i pazienti  con ACF posti in terapia dopo l’intervento di HELP3 iniziato  dalla fine del 2014 , con  evidente aumento esponenziale  dei pazienti reclutati negli Ospedali  partecipanti il progetto ( da quasi zero pazienti  del 2014 a 250 a fine 2017) e l’età dei bambini in cura (80% sotto i 10 anni) in linea con quanto si raccomanda per evitare che insorgano complicanze invalidanti ed irreversibili  già nei primi anni di vita (ischemie cerebrali soprattutto). Dopo il nostro intervento non si sono registrate  complicanze significative nei pazienti trattati né pazienti deceduti e, soprattutto, si è evidenziato un notevole miglioramento della “qualità di vita” misurata con il “LANSKY score” (nella maggior parte dei pazienti il Lansky score  era superiore al 90%, quindi praticamente nella norma)

L’impatto qualitativo dell’esperienza del progetto di HELP3   ha consentito di diminuire la prognosi  estremamente negativa della “ACF”  , a maggior ragione in quanto malattia ereditaria ,dimostrando la fattibilità di cure moderne in anche in Paesi dell’Africa subsahariana in grado di progredire a livello sanitario se adeguatamente supportati, soprattutto nella formazione del personale sanitario locale.
L’impatto quantitativo del progetto si è subito evidenziato con l’aumento esponenziale dei bambini afferenti agli Ospedali che hanno organizzato un’attività ambulatoriale coordinata e finalizzata al miglioramento della prognosi della malattia. Ad esempio s’è potuto constatare l’aumento della “scolarità in termini di frequenza e profitto da parte di quei bambini con ACF che , non curati, avevano praticamente perso questa possibilità e risultando particolarmente svantaggiati nei confronti dei loro coetani sani. Le stesse famiglie dei pazienti hanno cominciato a percepire il beneficio delle cure ai loro figli ed hanno cominciato un percorso di collaborazione con il personale medico-infermieristico degli ospedali.
Il riconoscimento da parte delle autorità sanitarie , incluso il Ministero della Sanità, dei nuovi servizi a favore dei bambini affetti da ACF  aumenterà in prospettiva gli interventi in favore di tale patologia con grande vantaggio per i pazienti stessi.

PROGETTO ATTUALE  ( 2017-2020) :
Rafforzare il Diritto alla salute in Tanzania per pazienti affetti da gravi malattie ematologiche dell’età pediatrica mediante adeguata formazione del personale sanitario e potenziamento delle strutture ospedaliere locali

PREMESSA
Considerando  la buona risposta al progetto iniziale di HELP 3   su esposto  si è pensato di allargare il nostro intervento ad  altre  gravi malattie ematologiche poco considerate dai Servizi nazionali nei Paesi dell’Africa subsahariana, estendendo  il target iniziale (diagnosi e cura della sola ACF) ad  altre  gravi patologie  ematologiche dell’età pediatrica,  in particolare   “leucemie-Linfomi”.
Sulla base dei risultati  descritti  dalla Letteratura corrente e basati sull’esperienza acquisita in 30 anni di successi nella cura di malattie oncoematologiche pediatriche  con  Chemioterapia adeguata e/o Trapianto di Midollo Osseo  , ormai standard  in tutti i paesi ad alto tenore economico,  si può ragionevolmente pensare che  tali procedure  terapeutiche possano  oggi costituire terapia d’elezione anche in Centri d’Ematologia,  adeguatamente addestrati, del continente africano .
ACF , Leucemie-linfomi,  malattie del sangue spesso non diagnosticate in Africa  per vari motivi (scarsa conoscenza da parte degli operatori sanitari, mancanza di test diagnostici, strutture ospedaliere inadeguate) sono gravate da una prognosi altamente negativa  se non curate adeguatamente (mortalità  pari al 90-100%)  in prospettiva ancor più  di quanto causato dall’infezione da HIV o dalla malaria come risulta da un importante studio epidemiologico riguardante proprio l’Africa subsahariana (Gopal S, Wood W, Lee S.J. et al Meeting the challenge of hematologic malignancies in sub-Saharan  Africa. Blood 2012; 119(22):5078-5087)
Fondamentale importanza per l’approccio organizzativo dell’attuale progetto  umanitario  per la lotta non solo alla ACF ma anche a Leucemie-Linfomi in età pediatrica è stata la vasta esperienza acquisita dal gruppo di Ematologia Pediatrica dell’Ospedale  Universitario S. Gerardo di Monza  negli ultimi 30 anni (curati più di 5000 bambini con  gravi malattie ematologiche dell’infanzia,in particolare  Leucemie, ed eseguiti più di 600 trapianti di midollo osseo nelle malattie maligne e non maligne pediatriche mediante programmi collaborativi Nazionali / Internazionali cui ha attivamente partecipato  il Dott. Uderzo già coordinatore  del Centro Trapianto di midollo osseo e di cellule staminali emopoietiche dell’Ospedale S. Gerardo ed attualmente coordinatore medico per HELP3) .

Esperienze utilizzate come riferimento per lo sviluppo del progetto HELP3

a) Da sottolineare  subito l’esperienza trentennale  svolta dalla Clinica Pediatrica dell’OSGM (oggi supportata dalla Fondazione MBBM) nella  persona dei  due Direttori ,Prof. G. Masera prima ed oggi del Prof. A. Biondi,  per attivare e sostenere la crescita di centri d’ematologia pediatrica  in America latina ( in particolare  a Managua in  Nicaragua) grazie ad una costante attività di formazione portata avanti da personale sanitario e di laboratorio dell’OSGM .Risultato attuale  è la cura di bambini con Leucemie/Linfomi con una guarigione completa delle malattie attorno al 65-75% contro lo 0% di 30 anni fa.

b)Una recente  esperienza  di collaborazione nei Paesi in via di sviluppo è stata fatta da parte del Dott. Uderzo  in due Centri Trapianto di midollo osseo attivati dalla Fondazione “Cure2Children”(Firenze) ad Islamabad (PAKISTAN) ed a Jaipur (INDIA) ed oggetto  di recente pubblicazione (Faulkner L, C. Uderzo et al. , Blood advances ,2017 vol.1, N° 13 792-802).  Le cure indirizzate a  più di 200 bambini  affetti da TALASSEMIA ed altre malattie del sangue  , sono servite alla guarigione dell’85% degli stessi ,con una sopravvivenza globale del 91%.

c) Un’altra   analoga esperienza è stata realizzata nel 2016  nel KURDISTAN IRACHENO (Suleimana)  grazie a Fondi  Italiani della MAECI ottenuti dalla ONG ICU di Roma  ed è tuttora  in corso, con successo, con il contributo professionale  di  alcuni Pediatri ematologi-trapiantologi

dell’ OSGM (Dott. Rovelli , Dott.a Verna, Dott. Conter)
Tali esperienze sono state fondamentali per conoscere esigenze, sviluppare sensibilità e potenziare in aree dell’Africa subsahariana realtà sanitarie diverse dalle nostre ma non meno motivanti .

Stima dei potenziali beneficiari  dell’attuale iniziativa di HELP3.
La proposta ,rispetto all’iniziale progetto Help3, si concentra soprattutto su due Ospedali (nelle città di Mwanza e di Dodoma, Ovest e Centro Nord Tanzania) in quanto  “progetto pilota” che  vuole consentire di raggiungere un elevato livello operativo specialistico,autonomo nel tempo  tanto da  ottenere risultati molto simili a quanto si ottengono oggi  nei Paesi a medio-alto tenore economico in termini non solo di miglioramento della sopravvivenza ma anche di “guarigione totale” di  bambini affetti da gravi malattie ematologiche  (ACF, Leucemie,Linfomi).

Beneficiari della distribuzione  gratuita del farmaco “Idrossiurea”   per la cura  della ACF saranno almeno  550 bambini  (reclutati in due anni)  mentre verrà istituito  uno screening neonatale della malattia   in almeno 900 neonati permettendo l’inizio della terapia specifica  già nel primo anno di vita   e consentendo    sia una minor ospedalizzazione (=miglior qualità di vita) che un minor  “ costo sociale”  della malattia.
Beneficiari della formazione saranno 50 operatori sanitari tanzaniani
Beneficiari della diagnosi e della cura  di Leucemie –linfomi saranno almeno 50-100 bambini (reclutati in due anni dal momento della “start up” del Centro d’ematologia e Trapianto) grazie  all’organizzazione e realizzazione di un unico  Laboratorio di diagnosi delle leucemie/linfomi  cui destinare Protocolli di terapia in grado di esser gestiti  dall’Ospedale di riferimento (BMC di MWANZA)
Beneficiari della divulgazione del nostro intervento (finalità,approccio,prevenzione delle malattie e delle loro complicanze…) saranno 1500 famiglie (le 1000 dei pazienti in carico al progetto  più altre 500 che vogliano esser informate dell’iniziativa in corso)

Stima dei potenziali risultati dell’iniziativa proposta.

Diagnosi di certezza della ACF nel 100% dei casi contro il 20%  come  purtroppo avviene oggi  in molti paesi africani
Cura della ACF :
a)riduzione della mortalità infantile sino al 10% (oggi la mortalità infantile è purtroppo attorno  al 90% perché non esiste cura adeguata della ACF nelle regioni dell’Africa subsahariana).
b)miglioramento della sopravvivenza (si calcola che con una corretta e costante terapia i soggetti affetti da ACF possono sopravvivere nel 90% dei casi sino al 18° anno di vita)
c)riduzione del 50% dei ricoveri dovuti  oggi alle numerose complicanze della ACF che comportano gravi disturbi  neuromotori / cognitivi con perdita della “scolarizzazione” e conseguente impedimento ad un normale apprendimento  e vita di relazione .
d) riduzione del 70% delle trasfusioni di sangue in pazienti con ACF che necessitano di regime trasfusionale cronico
e) Nella ACF infine il trapianto   da  donatore familiare HLA compatibile è oggi  ben standardizzato  ottenendo la guarigione nel 95 % dei bambini trapiantati (F. Bernaudin  et al. Long-term results of related myeloablative stem-cell transplantation to cure sickle cell disease. Blood 2007; 110:2749-2756 )

3) Guarigione di   Leucemie e Linfomi: si conta di ottenerla nel 60-90% dei casi trattati con adeguata chemioterapia o trapianto di midollo (quando necessario) contro l’attuale 0-5%

4) Mortalità da chemioterapia o trapianto : si prevede non superi il 20% nel nostro progetto contro l’attuale 10% nei Centri di chemioterapia e Trapianto dei Paesi ad elevate risorse economiche